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8/4/2017
SIAR e ACN all'evento Parlamento Europeo

HOW TO ENSURE TREATMENTS AND THE RESPECT OF PATIENTS’ TIME ACROSS EUROPE?

Focus on timely access to innovative medicines after the European Commission approval

 

1.    Introduzione (Mariano Votta - ACN)

L’incontro è ospitato dal Membro del Parlamento Europeo Brando Benifei (S&D Group) ed è organizzato da Active Citizenship Network in collaborazione con SIAR, la Società Italiana Attività Regolatorie. L’incontro rappresenta un primo passo che dà seguito a quanto discusso nell’Ultima giornata sui Diritti del malato, tenutasi il 10 Maggio scorso.

L’incontro ha l’obiettivo di stimolare il dibattito sull’accesso alle Medicine e la sostenibilità dei Sistemi Sanitari, promuovendo una riflessione su tutte le possibili opzioni per assicurare un reale accesso più rapido alle Medicine innovative, rinforzando la conoscenza specifica di questo argomento all’interno delle Associazioni di Pazienti, per una migliore capacità di favorire la causa dei Pazienti presso le Autorità nazionali, i Ministeri della Salute e altri attori del Sistema.

Come indicato nel settimo diritto all’interno della Carta Europea dei Diritti dei Pazienti, ogni individuo ha il diritto di ricevere il trattamento necessario entro un periodo stabilito di tempo e questo diritto vale per ogni fase del trattamento.

Attualmente in Europa il processo per ottenere la “Autorizzazione di immissione in commercio” (AIC, MA in Inglese) consiste in un gruppo di passaggi e procedure per assicurare la sicurezza del farmaco e la salvaguardia della salute dei Cittadini. Le regole attuali cercano un equilibrio tra la protezione della salute e la necessità di fornire risposte rapide ai pazienti che spesso hanno una necessità urgente per il trattamento di condizioni gravi. Sfortunatamente questo si scontra con i tempi di approvazione e rimborso che a volte sono molto , se non anche troppo, lunghi.

Quasi tutti i medicinali innovative ed importanti seguono la procedura centralizzata per ottenere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC, in Inglese MA) (tempo per l’esame circa un anno). Dopodiché inizia la procedura di Prezzo-rimborso che può durare più di un anno ulteriore. Di conseguenza, a seconda della struttura Istituzionale di ciascun Stato Membro, i cittadini possono contare sulla reale disponibilità di un farmaco autorizzato dalla Commissione Europea, solo dopo un tempo piuttosto lungo.

Nel Marzo 2014 EMA ha proposto una prima soluzione per accelerare l’accesso alle nuove Medicine, identificando le vie “Adattative”. L’approccio, precedentemente noto come “licenza adattativa” è un processo che fornisce l’approvazione precoce di un farmaco innovativo per un sottogruppo definito di pazienti e il suo successive allargamento in base alle evidenze raccolte progressivamente. Questo approccio accelera l’accesso e rinforza la collaborazione tra tutti coloro che sono coinvolti nel ciclo vitale di un farmaco ma, allo stesso tempo, chiede ai Pazienti di accettare un livello più alto di incertezza e rischio.

Successivamente, nel Marzo 2016, EMA ha lanciato il programma “PRIME” (PRIority MEdicines) che fornisce una accelerazione del percorso regolatorio per i farmaci, supportando le Aziende farmaceutiche (incluso le start ups accademiche) e riducendo il tempo di valutazione (50 giorni invece di 210 giorni).

Questa nuova procedura si focalizzerà sullo sviluppo di medicinali considerati come “prioritari” in quanto possono offrire grandi vantaggi rispetto ai trattamenti disponibili o fornire una opportunità a Pazienti senza altre opzioni di terapia.

Tuttavia questi processi riguardano la procedura centralizzata per l’AIC ( MA in Inglese ) da parte della Commissione Europea, ma non le procedure per definire il Prezzo e il rimborso, che dipendono da ogni singolo Stato Membro.

2.    Brando Benifei (MEP)

 Conviene sulla importanza del tema “timely access” of important Medicines , che fa parte dei diritti fondamentali dei Cittadini Europei,  che non sono sempre rispettati.

Le raccomandazioni del Parlamento Europeo a questo proposito hanno riguardato il rilancio della revisione della Direttiva sulla Trasparenza, la legislazione sull’HTA per armonizzare i criteri di valutazione e prevedere il coinvolgimento diretto dei Pazienti e l’aumento della capacità negoziale delle Autorità preposte.

Riconosce le difficoltà a risolvere questa questione a livello nazionale e come il discorso a livello Europeo possa essere di aiuto.

3.    Enrico Bosone (SIAR)

Breve presentazione di SIAR, Società no profit Italiana, operante da 30 anni, da sempre attenta alle attività Europee e con missione principale quella educazionale.

Spiega che, occupandosi AIFA anche di rimborso, molti Soci SIAR sono coinvolti, oltre che nelle procedure che portano alla Marketing Authorisation, anche alle procedure di prezzo-rimborso.

Da qui è scaturito il lavoro di analisi della situazione Europea, focalizzatosi su 7 Paesi (“big five” + Belgio e Olanda).

Al momento solo la Germania rende disponibili rapidamente i farmaci approvati dalla Commissione Europea, mentre negli altri Paesi si registrano ritardi dell’ordine di 1 anno: una situazione inaccettabile quando si tratti di malattie gravi e quando la nuova terapia rappresenti un vantaggio per il Paziente rispetto a quanto già disponibile.

Illustra la proposta SIAR per istituire a livello nazionale delle procedure di rapida disponibilità per quei farmaci che già a livello Europeo, durante l’esame per la MA, hanno dimostrato il loro valore aggiunto e siano stati riconosciuti per malattie gravi.

La proposta tende a valorizzare ed utilizzare al meglio il lavoro fatto da EMA e dalla Commissione, tenendone conto nella procedura di rimborso.

Propone anche che, su richiesta del richiedente, possa essere inserito nell’EPAR un capitolo che spieghi meglio la valutazione del CHMP riguardo a questi due parametri: gravità della malattia e necessità medica non soddisfatta. 

4.    Olga Solomon (DG SANTE)

La questione dell’accesso è in discussione ormai da molti anni. Sono disponibili documenti recenti (Giugno 2016), rilasciati dalla Commissione e dal Consiglio d’Europa, che fanno il punto su questo tema.

Riconosce i limiti del ruolo della Commissione Europea su questo tema.

Stanno lavorando sulla possibilità di modificare gli EPAR, aumentando le informazioni in particolare sulla gravità della patologia e sul confronto con quanto già disponibile.

Recentemente è stata pubblicata una analisi sui Conditional MA: sembra che in Europa la compliance con gli obblighi legati alla MA sia stata piuttosto buona. Inoltre non si segnalano problemi particolari nel confermare la MA ottenuta inizialmente come “conditional”. Segnala che comunque la percentuale delle CMA è limitata, intorno al 10%.

Infine informa sulle attività della Commissione per supportare l’armonizzazione della metodologia per l’HTA.

5.    Simone Boselli (EURORDIS)

Ricorda come il Regolamento dei Farmaci orfani abbia rivoluzionato le terapie per le malattie rare.

Nota come le recenti esperienze di collaborazione tra le Autorità (vedi Benelux) stiano cambiando il panorama dell’accesso nei Paesi Europei.

Illustra l’approccio Europeo strutturato alle malattie rare: dalla collaborazione nella fase di ricerca e sviluppo fino alla collaborazione per garantire la sostenibilità del sistema, sottolineando l’importanza di continuare a raccogliere i dati di effettivo uso anche dopo l’AIC.  

6.    Lucia Ruggieri (Fondazione Benzi, TEDDY Network)

L’intervento ha ribadito la necessità di coinvolgere i pazienti pediatrici nei temi che riguardano la salute. Alla luce delle attività di empowerment che vedono il paziente esperto sempre più coinvolto in temi complessi e ad alto impatto, è necessario strutturare metodologie appropriate per la popolazione pediatrica.

A livello europeo, sia dal punto di vista legislativo che metodologico, l’interesse per i bambini nell’ambito della salute è cresciuto notevolmente negli ultimi 20 anni. Attualmente, gli Young Persons Advisory Groups (YPAGs) rappresentano un’occasione di confronto e coinvolgimento attivo di bambini ed adolescenti. L’ampliamento di questa prospettiva rappresenta un’occasione per inserire temi complessi e raccogliere il punto di vista dei pazienti più giovani nelle discussioni riguardo l’accesso ai farmaci.

7.    Ri de Ridder (RIZIV/INAMI Belgium)

Segnala le difficoltà dell’Autorità nazionale ad accettare prezzi sempre più alti, non compatibili con la sostenibilità.

Illustra le attività in atto in Belgio per consentire un accesso anche prima della MA europea ma secondo una lista di priorità, stabilita dall’Autorità Belga. Per esempio, tra le “priorità” è stata indicata la Spinal Muscolare Atrophy (SMA).

Informa sulla attività di collaborazione tra le Autorità che si occupano di rimborso: il gruppo costituito da Belgio, Olanda, Austria e Lichtenstein ha coinvolto altri 15 Autorità Europee, in particolare sul progetto di “Horizon Scanning”.

Una recente iniziativa pilota Be+Nl ha portato alla opinione negativa congiunta per il rimborso di un recente farmaco per la fibrosi cistica, a causa di un prezzo giudicato eccessivo.

8.    Gabriella Almberg (EFPIA)

Illustra la posizione delle Industrie Farmaceutiche che operano in Europa nel campo della Ricerca, sviluppo e commercializzazione.

Parte dalla constatazione che l’aumento della popolazione anziana e l’aumento della richiesta di salute pongono delle nuove sfide a tutto il sistema. Va detto che mentre la spesa Sanitaria è in continuo aumento, quella per le terapie farmacologiche è in leggera diminuzione.

Le Aziende farmaceutiche propongono di utilizzare il parametro del “Real World Outcomes” quando si voglia misurare gli investimenti in Sanità, non solo per le terapie ma per tutti gli interventi pertinenti.

9.    Neil Bertelsen ((HTAi Interest Group)

Sottolinea come il coinvolgimento dei Pazienti nelle valutazioni per rilasciare una MA e anche per l’HTA sia ancora più importante quando la comprensibile spinta ad avere rapidamente delle nuove terapie per malattie gravi con unmet medical need, faccia aumentare la percentuale di incertezza.

10.Conclusioni 

Certamente non è possibile risolvere questo problema con un incontro di poche ore, tuttavia si riconosce l’utilità dello scambio di idee, opinioni ed esperienze e come questo possa essere di aiuto per progredire.

La proposta SIAR terrà conto dei contributi emersi e verrà possibilmente proposta a livello nazionale con l’intento di costituire delle esperienze pilota che possano aprire una nuova strada anche per gli altri Paesi Europei. 





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